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C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)撤回欧盟上市申请!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
2022-03-25 -
罕见遗传性癫痫新药！美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!
Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。
2022-03-22 -
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
AMX0035是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和...
2022-02-28 -
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首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在美国监管遭遇挫折!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿...
2022-02-27 -
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
2022-02-25 -
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罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、RET抑制剂pralsetinib获美国FDA授予孤儿药资格!
glofitamab用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL），pralsetinib用于治疗转移性RET融合阳性...
2022-02-24 -
武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法...
2022-02-24
